WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Mercedes-Benz verzeichnet ein zunehmend zweigeteiltes Bild seiner weltweiten Fahrzeugverkäufe. Während die Konzernzahlen im dritten Quartal 2026 global rückläufig waren, meldet die Indien-Tochter ein Rekordquartal. In Indien setzte Mercedes-Benz im Zeitraum Juli bis September 5.422 Fahrzeuge ab, ein Plus von 6 Prozent gegenüber dem Vorjahr und zugleich der beste Quartalswert in der Geschichte des Unternehmens im Land. Von Januar bis September summierten sich die Verkäufe dort auf 15.190 Einheiten, rund 8 Prozent mehr als im entsprechenden Vorjahreszeitraum.
Auf Konzernebene dagegen schrumpften die Auslieferungen im gleichen Quartal. Weltweit setzte Mercedes-Benz 491.700 Pkw und leichte Nutzfahrzeuge ab, ein Minus von 6 Prozent im Vergleich zum Vorjahr. Im Pkw-Geschäft allein sanken die globalen Verkäufe um 8 Prozent auf 407.200 Einheiten. Besonders belastend wirkte die Entwicklung in Asien und hier vor allem in China: In der Volksrepublik gingen die Pkw-Verkäufe um knapp ein Drittel auf 86.800 Fahrzeuge zurück, konzernweit meldete der Hersteller für Asien ein Minus von 25 Prozent auf 132.300 Autos. Ein Zuwachs in Europa und Nordamerika reichte nicht aus, um die Schwäche in China zu kompensieren.
Kontrastreich präsentiert sich auch das Bild in den oberen Preissegmenten. In Indien trugen Top-End-Luxusmodelle – darunter S‑Klasse, Mercedes‑Maybach, EQS Maybach SUV, G‑Klasse, V‑Klasse und AMG‑Modelle – maßgeblich zum Wachstum bei: Diese Klasse legte dort im Jahresvergleich um mehr als 13 Prozent zu und kam auf über ein Viertel des Gesamtabsatzes. Innerhalb dieses Segments nutzten laut Unternehmen fast drei Viertel der Kunden das MANUFAKTUR‑Personalisierungsprogramm. Die Performance-Marke AMG steigerte ihre Auslieferungen in Indien um mehr als 18 Prozent, das AMG G 63 erzielte den höchsten monatlichen Absatz seit Markteinführung. Global hingegen verzeichnete Mercedes-Benz im teuersten Segment aus S‑Klasse, Maybach und AMG ein deutliches Minus von gut 20 Prozent im dritten Quartal.
Stärker als die Verbrenner legten weltweit die batterieelektrischen Modelle zu. Vertriebs- und Marketingvorstand Mathias Geisen sprach von dem höchsten Quartalsabsatz vollelektrischer Pkw in der Unternehmensgeschichte; in Europa war nahezu jedes dritte verkaufte Auto rein elektrisch. Der elektrische GLC trug dabei überproportional zum Wachstum bei und vervielfachte seine Verkäufe gegenüber dem zweiten Quartal. In Indien setzt der Konzern seinen Fokus ebenfalls auf Elektrifizierung: Dort stehen die Markteinführung einer elektrifizierten S‑Klasse mit Auslieferungsstart Mitte Oktober sowie die Premiere des GLC BEV Anfang November an, die das Portfolio am Subkontinent weiter ausbauen sollen.
Die Transportersparte Vans erwies sich zuletzt als Stabilitätsanker. Mit einem Plus von 1 Prozent auf 84.400 Fahrzeuge hielt sich das Segment im dritten Quartal nahezu auf Vorjahresniveau. Insgesamt aber bleibt der Druck auf das Kerngeschäft hoch, da der Wettbewerb im wichtigen Markt China nach Konzernangaben intensiv und das Umfeld weiterhin schwierig ist. In dem Land gehören der GLC und die E‑Klasse zu den meistverkauften Baureihen des Herstellers und machen dort fast zwei Drittel der Pkw-Verkäufe aus. Die anhaltende Schwäche in China, die bereits im zweiten Quartal mit einem Absatzminus von rund 30 Prozent sichtbar war, unterstreicht für Mercedes-Benz die Bedeutung eines breiter diversifizierten Wachstums – mit Märkten wie Indien, in denen das Premium- und Luxusgeschäft derzeit gegensätzlich zum Trend zulegt.
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