Mittlerweile beteiligen sich mehr als zehn Länder und über zwanzig Standorte an der weltweiten Zulassungsstudie des Unternehmens zur Huntington-Krankheit, an der über 175 Patienten teilnehmen.
Die Patientenrekrutierung für die Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist abgeschlossen, und das Präparat wurde nach den vorliegenden Daten aus zwölf Monaten bei den Patienten im Allgemeinen gut vertragen. SKY-0515 hat im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung von mHTT um 69 % und von PMS1 um 26 % sowie Verbesserungen im cUHDRS-Wert gezeigt, anstatt dass es zu den für den natürlichen Krankheitsverlauf typischen Verschlechterungen gekommen wäre.
BOSTON, 15. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, gibt bekannt, dass es weitere behördliche Genehmigungen für den Start seiner Phase-2/3-Schlüsselstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) erhalten hat, und zwar in Form einer IND-Zulassung in den Vereinigten Staaten sowie CTA-Zulassungen in Kanada und im Vereinigten Königreich.
„Wir freuen uns sehr, nun mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, im Vereinigten Königreich und in Kanada zu beginnen", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk. „Die nach zwölfmonatiger Behandlung durchgeführten Bewertungen durch Ärzte und Patienten untermauern die überzeugenden und konsistenten Wirkungen von SKY-0515 auf entscheidende Biomarker und cUHDRS-Werte – und damit die vielversprechende Aussicht, dass SKY-0515 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben, und zwar in Form einer praktischen täglichen Tablette."
SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.
SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der von Skyhawk unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren, und hat gezeigt, dass es dies wirksam tut.
Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits weitere neuartige Therapien hervorgebracht, die auf seltene neurologische Erkrankungen abzielen, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 mehrere dieser Programme in die klinische Entwicklung zu überführen.
Informationen zur Phase-2/3-Schlüsselstudie „FALCON-HD" (004-ANZ und 004-WW) zu SKY-0515
Die FALCON-HD-Schlüsselstudie zu SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515 untersucht.
An der FALCON-HD 004-ANZ-Studie nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an verschiedenen Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen.
Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW sollen weltweit an mehr als 40 Standorten bis zu 400 weitere Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 in die Studie aufgenommen werden; derzeit werden an einer Reihe dieser Standorte bereits Patienten aktiv behandelt.
Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.
Informationen zum klinischen Phase-1/2-Programm für SKY-0515
Die klinische Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 ist eine „First-in-Human"-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik sowie die Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten sowie Biomarker wie das mutierte HTT-Protein und PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie den cUHDRS und dessen Teilkomponenten „Total Functional Capacity" (TFC), Total Motor Score (TMS), Symbol-Digit-Modalities-Test (SDMT) und Stroop-Wortlesetest (SWRT).
Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.
Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen.
Informationen zu Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine firmeneigene SKYSTAR®-Plattform nutzt, um kleinmolekulare, RNA-modulierende Therapien für die weltweit schwersten Krankheiten zu erforschen und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.
Skyhawk-Kontakt
Maura McCarthy
Head of Corporate Development
maura@skyhawktx.com
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Bei der Verleihung des BRICK AWARD 26 in Wien hat ein vietnamesisches Projekt den Ton für die internationale Ziegelarchitektur vorgegeben: Der Đạo Mẫu-Tempel mit angeschlossenem Museum wurde mit dem Grand Prize ausgezeichnet. Das Gebäude, das laut Veranstalter CO2-negativ errichtet wurde, setzt auf lokale Tonziegel und gilt als besonders ressourcenschonend. Die Gala in der österreichischen Hauptstadt zeigte, wie weit das Spektrum zeitgenössischer Keramikarchitektur inzwischen reicht – von religiösen Stätten in Asien bis zu Industrieanlagen in Lateinamerika.
Der BRICK AWARD wird seit 2004 alle zwei Jahre vergeben und versteht sich als herstellerunabhängige Plattform für Architekturbüros, die mit Ziegeln und Keramik arbeiten. Ausrichter ist der Baustoffkonzern Wienerberger, der mit dem Preis ein internationales Netzwerk von Pionieren der Ziegelarchitektur bündelt. Prämiert wird in fünf Kategorien: „Feeling at home“ für Einfamilienhäuser und kleinere Projekte, „Living together“ für städtische Wohnanlagen, „Working together“ für Gewerbe- und Industriebauten, „Sharing public spaces“ für öffentliche Gebäude und Räume sowie „Building outside the box“ für besonders innovative Ansätze.
Auf der Ebene der Einzelkategorien spiegelten die diesjährigen Gewinner zentrale Branchentrends wider. In der Kategorie „Feeling at home“ wurde ein offenes Einfamilienhaus auf Mallorca ausgezeichnet, das mithilfe speziell gesetzter Wände den Meerblick maximiert und zugleich Privatsphäre schafft. „Living together“ entschied ein gemischt genutztes Gebäude in Barcelona für sich, das nachhaltige Ziegel mit einem sozialen Innenhof kombiniert und damit auf dichte, aber gemeinschaftlich orientierte Stadtentwicklung setzt. In „Working together“ ging die Auszeichnung an ein Lager- und Bürogebäude in Mexiko, das lokale Keramik und vulkanisches Material integriert und so industrielle Nutzung und regionale Baustoffe verbindet.
Erstmals vergab die Jury zusätzlich einen Sonderpreis für innovatives gemeinschaftliches Wohnen. Dieser ging an ein Projekt in Belgien, das wiederverwendete Ziegel einsetzt, um eine nachhaltige Nachbarschaft zu schaffen. Der Fokus auf Recycling, CO2-Reduktion und lokale Materialien zieht sich damit durch zentrale Gewinnerprojekte des BRICK AWARD 26. Für Wienerberger, dessen Aktie zum Zeitpunkt der Meldung bei 22,71 Euro notierte, schärft die Auszeichnung zugleich das Profil als global vernetzter Akteur im Bereich Ziegel- und Keramiklösungen – mit dem nächsten Termin im Finanzkalender, der Quartalsmitteilung am 12. August 2026, bereits in Sichtweite.
